林卫理博士 现任宣捷生物科技股份有限公司执行长

美国堪萨斯州立大学生物化学博士，具21年生技风险投资与新药研发和管理经验，包含新剂型药物、植物药物、小分子药物、抗体药物、间充质干细胞药物之实验室研发、CMC、临床前药理药动、毒理试验和人体临床试验设计执行，拥有两项国际授权成功案例及十数篇专利发明。曾任中天生技公司董事长兼总经理、泉盛生技公司董事长兼总经理、合裕管理顾问公司总经理兼营运长等重要职务。目前出任宣捷生技公司执行长，负责公司营运及研发工作。

Q: 何谓干细胞新药? 究竟是研发细胞治疗还是研发新药?

干细胞药物开发上主要可分为胚胎干细胞(Embryonic stem cell)、诱导式多功能干细胞(Induced pluripotent stem cell)、造血干细胞(Hematopoietic stem cell)和间充质干细胞(Mesenchymal stem cell) 四大类。目前胚胎干细胞因牵涉到宗教、道德与伦理争议，诱导式多功能干细胞，因具有致癌风险，所以较少用于干细胞药物研发。因此相对安全且无争议之造血和间充质干细胞被广泛应用于细胞治疗药物研发，其中又以全球近600项人体临床试验执行中之脊髓间充质干细胞、脐带血间充质干细胞、脂肪间充质干细胞和脐带间充质干细胞为研发主轴。

展望干细胞治疗之巨大潜力，美国、日本、韩国、欧盟、台湾等世界新药研发强国，均将干细胞视为药物，并公告人类细胞治疗产品查验登记审查基准、人类细胞治疗产品临床试验申请作业及审查基准等法规，严格规范干细胞药物的化学、制造与管制(Chemistry, Manufacturing and Controls)、非临床药理、毒理以及人体临床试验等，以确保药品的品质，保障人民用药安全。

Q: 台湾发展干细胞新药之前瞻性与潜力是什么?

人类药物研发随着科技创新与法规需求，由早期的植物药 (Botanical drug)经过数千年演化逐渐进入小分子化合物药 (Chemical drug) 并持续主宰现代之医药市场。 1970年代新兴生物科技(Biotechnology)快速发展，因而研发出蛋白质药品(Protein drug)与抗体药物(Antibody drug)，之后又因组学(Omics)、生物资讯学(Bioinformatics)、大资料(Big data)等创新科学崛起，进入RNA与DNA药物(RNA/ DNA drug)研发时代。

然而上述药物除植物药外，大多是针对一项疾病目标 (Disease target)研发而成，虽大幅提升医疗品质，但对部分疾病仍仅限于症状控制，无法达到治愈目标。为满足这医疗迫切需求(Unmet medical need)，近年来在科学实证的支持下，发展出同时控制多项疾病目标之细胞药物 (Cell drug)用于弥补目前药物治疗的不足。近代医学研究，已跳脱过去生物科学的框架，而是整合资讯电子、化学物理、材料力学、数学统计、机械结构等科学，应于全方位医疗研发工作，例如义肢(Prosthetics)、人工器官( Artificial organ)等，大幅提升病患生活品质，但是对于疾病治愈的最终目标仍差距甚远，因此整合上述科学，并以细胞药物为基础之再生医学(Regenerative medicine)孕育而起，最终必将成为人类医疗照护的终极解决方案。

学术研究是专业，产业开发更是整合专业的专业，所谓闻道有先后，术业有专攻，学术界和产业界各有所长，应相互合作、彼此尊重，尤其在国家相关产业政策和科技专案之拟订，应多听听产业意见。法规方面，台湾的细胞药物法规与其他国家相较，相当成熟及友善，应给予嘉奖。然在药品审查方面，期待尽速成立独立之食品药物管理局，并注重审查人员之薪资福利，至少应大于或等于业界薪资水准，吸引审查专业人才留任，借重其在科学、法规和市场多年审查实务的宝贵经验，配合现行法规，给予业界专业指导，必有助于我国细胞治疗产业持续发展。

目前全球细胞治疗人体临床试验主要是以间充质干细胞、免疫细胞与CAR-T细胞治疗为主，人体临床件数逐年持续快速增长。然而对于细胞药物如何跨越现有小分子等既有药物的竞争与批判，唯有细胞药物开发业者，生产制造必须符合优良制造规范(Good Manufacturing Practice, GMP)，遵循化学制造与管制规范，让产品的安全性和有效性，达到批次间一致性与再现性。故细胞药物的研发与生产，必须遵循相关法规的规范，相信在不久的将来，细胞药物将会逐一被核准上市，医疗上势必应用多疗效功能的细胞药物，与专一性疗效化学药或抗体药并用之组合疗法，治愈目前药物无法解决之疾病，大幅提升医疗品质，增进人类健康福祉。

新闻来源：生技台北