小兒腦性麻痹

UMC119-10

宣捷針對小兒腦性麻痹(Cerebral palsyCP),進行臍帶間質幹細胞產品研發 UMC119-10,對該疾病致病機制,已開發體外氧糖剝奪損傷模型、抗氧化壓力損傷模型、神經興奮性毒性模型、免疫調節模型。而宣捷製藥所生產之間質幹細胞,於上述體外試驗模型展現出多項保護和調節能力,如回復氧糖剝奪受損細胞存活率、減少受損細胞氧化壓力、增加神經毒性受損細胞存活率、調節細胞免疫反應等。

綜合前述試驗結果,宣捷間質幹細胞於體外試驗已充分顯示其藥理效力與治療潛力。目前UMC119-10仍在前臨床試驗。

小兒腦性麻痹(Cerebral palsyCP),為幼兒發育初期出現之肢體多重運動障礙之統稱。腦性麻痹依類型主要可分為四大類,分別是痙攣型、徐動型、顫震型以及低張型,症狀因人而異不盡相同。常見的症狀有肌肉僵硬、肌肉無力、吞咽及說話困難、身體顫抖、骨骼變形與發育遲緩,並常伴隨聽覺、視覺、觸覺等感官能力損傷。

一般而言,可由早期徵兆如身體僵直、餵食與吞咽困難、睡眠狀況不佳、對外界刺激無反應,來判斷幼兒是否患有腦性麻痹。此外,約有三分之一的患者還患有認知障礙及癲癇併發症。以上所述之腦性麻痹症狀於出生後便會發生,但不會隨著患者年齡增加而變得更加嚴重。目前對於小兒腦性麻痹有幾種常用的治療方式,包括口服藥物、藥物注射、手術治療 (骨科及神經科手術)、職能及物理治療、電療等,雖然患者症狀不會隨年齡增加而惡化,但若不給予複健等方式治療,會導致患者組織或關節硬化,目前也無手術或藥物治療能完全根治腦性麻痹。

根據研究指出,腦性麻痹成因可分為懷孕期、生產障礙、出生後三大類。懷孕期時,嬰兒先天發育不良、藥物中毒、孕婦感染德國麻疹或帶狀泡疹、孕婦接觸放射性物質等。生產障礙則是生產過程中,嬰兒因難產、腦部出血、產傷、臍帶繞頸、缺氧所導致缺氧性腦病變。而出生後,嬰兒嚴重黃疸、腦血管病變、感染腦膜炎所造成之神經病變等。

成因以缺氧性腦病變為主,約占所有腦性麻痹患者75%。因缺氧所造成腦損傷主要可分為兩階段,第一階段為腦細胞無法獲得血液所帶來的氧氣,進而導致腦細胞死亡及腦水腫;第二階段為血管恢復灌流後,血液可將氧氣及養分送到缺血部位,但同時也會產生大量氧化壓力 (Reactive oxygen species) 及神經興奮性毒性 (Glutamate excitotoxicity) 累積,使得神經細胞粒線體損傷或失去功能,造成神經細胞大量死亡之二次傷害,最嚴重可影響幼兒一歲前神經系統發育,最終得到不可逆的神經及肌肉功能損傷。

根據世界衛生組織 (WHO) 統計,腦性麻痹發生率約為千分之二到千分之五。以此推算,臺灣每年約有4001000名小兒腦性麻痹新增病患。其中男女比例約在三比一到五比一之間,且出生時體重極低的早產兒患有腦性麻痹的比例,較正常體重幼兒來得高,屬於高危險群。由於腦性麻痹屬於運動機能的障礙,常伴隨各方面障礙,對於腦性麻痹幼兒的照護並不容易,往往對家庭帶來巨大的負擔。家中有腦性麻痹兒的父母,除了需要心理支援外,更需要社會環境給予實質協助。

根據腦性麻痹之致病機制,目前的手術或藥物皆只針對單一致病原因進行治療,以至於無法完全根治其病徵,因此發展新的藥物與治療方式具有其必要性。而間質幹細胞據先前研究具有多種保護及調節能力,如促血管新生能力、促內源性神經細胞分化、免疫調節能力、神經保護力、抗氧化壓力及抗細胞凋亡能力,因此以間質幹細胞藥物作為腦性麻痹治療新藥,將具有極大發展潛力。

小兒腦性麻痹的現行治療方式,包括藥物治療、手術治療、輔助醫療等。每種療法都各有其優點和局限性。藥物治療可細分為口服藥物及注射藥物,口服藥物大多為肌肉鬆弛劑,但服用後副作用為疲倦和嗜睡。注射藥物為肉毒桿菌、Baclofen等神經阻斷劑,目的是阻斷神經和肌肉之間不正常的訊號傳遞,減少肌肉痙攣現象,副作用是患者會產生肌肉無力症狀且每隔半年要施打一次。手術治療主要目的為增強患者活動能力,改善日常生活自理或方便照護者照顧。常使用之手術方式為骨骼矯正、筋肌轉駁、脊椎後根神經切除,手術後患者常有肌肉乏力之後遺症,需配合物理治療方能改善。輔助醫療多為職能治療、物理治療、電療、副木和輔助器具使用。以上治療方式皆須經由醫生評估後實施,患者多半搭配兩種以上治療方式來改善其症狀,目前為止,尚無完全根治腦性麻痹的手術或藥物上市。